Wat is een Orphan Disease?

Een wees ziekte is een zeldzame ziekte die zeer weinig patiënten beïnvloedt en dus trekt geen aandacht of opdracht veel in de weg van het onderzoek. Behandeling kan moeilijk te verkrijgen zijn voor patiënten die een wees ziekte. Omdat het onderzoek naar de ziekte is verwaarloosd, kan informatie schaars zijn ook. Een ziekte kan worden afgeschaft, of 'wees, "omdat er weinig geld te worden gemaakt bij het zoeken naar een remedie. Criteria

De grootste criteria voor het labelen van een ziekte een wees ziekte gaat het aantal gemelde gevallen. Als er minder dan 200.000 gevallen van een bepaalde ziekte in de Verenigde Staten, wordt de potentiële winst voor farmaceutische bedrijven als te laag en de hoge kosten van onderzoek niet als kosteneffectief. Dit zal leiden tot een ziekte te vallen in de verweesde categorie. Niet alle weesziekten onbekend zijn voor het publiek. Een ziekte kan zijn bekend, maar toch wees omdat het niet meer optreedt en die vaak buiten van de derde wereld. Enkele voorbeelden hiervan zijn malaria, tyfus, tuberculose en cholera.
Scope

Het aantal mensen die lijden aan zeldzame ziekten in de United States is verrassend. Tussen 20 en 30 miljoen Amerikanen worstelen met een aandoening die is zeldzaam genoeg om te worden beschouwd als een weeskind ziekte. Meer dan 6.000 aandoeningen zijn geïdentificeerd als orphan ziekten. Er zijn meer dan 2000 organisaties patiënt in het bestaan ​​die ondersteuning bieden aan patiënten die hulp zoeken en antwoorden met betrekking tot deze zeldzame aandoeningen.
Soorten

Het grootste percentage van de verweesde ziekten zijn genetisch van aard. Andere voorwaarden die kunnen worden bestempeld als orphan ziekten zijn zeldzame bacteriële infecties of weinig bekende virussen. Bepaalde allergieën kan ook worden gecategoriseerd als weeskinderen. Voorbeelden van orphan ziekten omvatten Alexander ziekte, ACTH-deficiëntie, en fatale familiale insomnia.
Behandeling

behandelen een weeskind ziekte presenteert grote uitdagingen voor zowel de arts en de patiënt. Een arts kan zien alleen een geval van een wees ziekte binnen een jaar, als dat. Omdat er een paar kan worden of geen grootschalige behandelprogramma's voor een bepaalde wees ziekte, therapie en medicijnen moeilijk aan te komen kunnen zijn. Bij sommige ziekten kan het gebied van medische expertise die nodig zijn voor behandeling zeer breed. Er is ook heel weinig stimulans voor een arts om zich te specialiseren of te besteden tijd om een ​​weeskind ziekte te bestuderen. Al deze factoren ernstig mogelijkheden van een patiënt te beperken.
Ondersteuning

De Nationale Organisatie voor Zeldzame Wanorde werkt om de financiering veilig te stellen voor onderzoek en behandeling van weesziekten. De organisatie geeft ook informatie aan patiënten over steungroepen en medische opties met betrekking tot hun aandoening. Hulp voor onverzekerd of onderverzekerd personen die lijden aan een wees ziekte wordt ook verstrekt door de NORD.
Incentives

Dankzij
naar de Verenigde Staten Orphan Drug Act van 1983, is er zijn fiscale stimulansen beschikbaar voor organisaties die werken aan klinische proeven voor een weeskind ziekte. Deze wet maakt het ook farmaceutische bedrijven die medicijnen ontwikkelen voor zeldzame ziekten aan die drug op de markt exclusief voor 7 jaar. Meer dan 300 weesgeneesmiddelen en behandelingen zijn ontwikkeld in de afgelopen kwart eeuw.