Reumatoïde artritis (RA) is de meest voorkomende vorm van inflammatoire artritis die ongeveer 2,1 miljoen Amerikanen. Het is een chronische, progressieve, systemische, auto-immuunziekten waarvoor geen cure.However, in de laatste 10 15 jaar hebben biologische therapieën gericht op de immune dysfunctie die optreedt in RA staat artsen om patiënten met veel succes in feite , waardoor vaak de verwezenlijking van remission.Gene therapiebenaderingen onlangs toegepast in de hoop dat patiënten die geen remissie bereiken toch nodig kunnen krijgen relief.The eerste gentherapie is ontwikkeld door Targeted Genetics in Seattle, Washington. Hun verbinding, tgAAC94 werd ontwikkeld als een mogelijke aanvulling op systemische anti TNF alfa (anti tumornecrosefactoren drugs zoals Enbrel, Humira en Remicade hebben de standaard van zorg geworden voor reumatoïde artritis) therapie voor gebruik bij patiënten met inflammatoire artritis die een had of meer verbindingen die niet reageren op systemische therapy.The product dat een recombinant adeno geassocieerd virus aan een DNA sequentie die gecodeerd vorm van TNF alfa receptor (TNFR) leveren. TNFR blokkeert de immunostimulerende activiteit van TNF alfa. Directe injectie van tgAAC94 naar aangetaste gewrichten leidt tot de lokale productie van oplosbare TNFR in joint cellen, waardoor de activiteit van TNFa in het gewricht en mogelijk leidt tot een vermindering van de symptomen van de ziekte en stoppen joint destruction.The adeno geassocieerd virus is een natuurlijk voorkomende virus dat is niet geassocieerd met een ziekte in humans.Data uit een eerste Fase I studie toonde aan dat het injecteren tgAAC94 in gewrichten was veilig en werd goed verdragen door patiënten die conventionele disease modifying anti reumatische drugs (DMARD's). Geen drugs gerelateerde ernstige bijwerkingen werden gemeld. Gunstige resultaten voorzover symptomen werden demonstrated.While deze eerste studie toonden zowel de veiligheid en werkzaamheid van gentherapie, een recente studie bevestigt it.Dr. Christopher H. Evans en co onderzoekers rapporteerden hun bevindingen met behulp van een virale vector die het gen dat blokkeert interleukine 1, een ander eiwit dat ontstekingen bevordert en leidt tot schade aan het kraakbeen, in het februarinummer van Human Gene Therapy.Arthritis is een goed doelwit voor (gen uitgevoerd therapie), omdat het gewricht is een gesloten ruimte waarin we kunnen genen injecteren, was een verklaring van Evans.Unlike de tgAAC94 studie, weefsel werd verwijderd uit de knokkels van twee patiënten met ernstige RA en een onschadelijk virus werd in het weefsel ingebracht cellen, om te dienen als een vector om een gen dat blokkeert de werking van interleukine 1 eiwit aan het gewricht. Na plaatsing in cultuur groeien en vermenigvuldigen, werden de cellen opnieuw geïnjecteerd in de patiënt die getroffen joints.One gentherapie ontvangen twee koppelingen ervaren een reductie 85 procent pijn in een gewricht binnen 1 dag, en beide verbindingen waren vrij van pijn 1 week verder. Opmerkelijk is dat de onderzoekers verslag, gewrichten ontvangen van de therapie werden beschermd tegen fakkels die tijdens de studie period.The tweede patiënt reageerde ook op gentherapie, met een vermindering van 70 procent van de pijn tussen weken 2 en 3.Deze papier, dus, bleek ook die pijnlijke symptomen kunnen worden verminderd door middel van genetische therapy.Both van deze studies hebben aangetoond dat gentherapie haalbaar mens. Belangrijker is aangetoond dat deze aanpak nuttig zijn voor het leveren van biologische middelen in hardnekkige verbindingen die niet reageren op systemische therapieën zijn.
