Een wees ziekte is een ziekte die slechts een klein aantal mensen beïnvloedt . Wanneer een ziekte heeft geen invloed op een groot aantal mensen, er is minder geld om behandelingen voor die aandoening te vinden. In 1983 keurde het Congres de Orphan Drug Act om deze zorg aan te pakken . Geneesmiddelen die een wees ziekte te behandelen heten weesgeneesmiddelen. De FDA is verantwoordelijk voor de uitvoering van de Orphan Drug Act en het Bureau voor weesgeneesmiddelontwikkeling behandelt het subsidieprogramma . Wat is een Orphan Disease ?

Volgens " Orphan Products , " een wees ziekte is een zeldzame ziekte of aandoening die minder dan 200.000 mensen in de Verenigde Staten beïnvloedt . Dit kunnen aandoeningen zoals de ziekte van Lou Gehrig , Gilles de la Tourette en acromegalie , beter bekend als reuzengroei . De meeste , maar niet alle , zijn zeldzame ziekten veroorzaakt door een genetische afwijking of defect . Vanwege de zeldzaamheid van deze ziekten , is het vaak erg moeilijk voor patiënten om een nauwkeurige diagnose te ontvangen.
De Orphan Drug Act

De Orphan Drug Act werd aangenomen in 1983 . Deze wet heeft financiële prikkels voor bedrijven om onderzoek , ontwikkeling en marketing van weesgeneesmiddelen voor zeldzame ziekten . Volgens "The Orphan Drug Act : Implementatie en Impact , " farmaceutische bedrijven ontwikkelen van weesgeneesmiddelen komen in aanmerking voor subsidie ​​geld ontvangen voor klinische proeven , alsook tot vijftig procent van de kosten van klinische proeven op mensen . Het bedrijf zal ook de exclusieve verkooprechten voor zeven jaar.
Effectiviteit van de Orphan Drug Act

Sinds de invoering van de Orphan Drug Act , het aantal van weesgeneesmiddelen goedgekeurd door de FDA is aanzienlijk toegenomen . Volgens de " Orphan producten: Hoop voor mensen met zeldzame ziekten , " in de tien jaar voorafgaand aan de uitvoering van de Orphan Drug Act , werden slechts 10 nieuwe geneesmiddelen goedgekeurd door de FDA . Sinds 1983 hebben meer dan 250 nieuwe weesgeneesmiddelen is goedgekeurd en op de markt voor patiënten met zeldzame ziekten.
Grant Program

De FDA 's Office voor weesgeneesmiddelontwikkeling ( OOPD ) is verantwoordelijk voor de beoordeling van alle subsidieaanvragen in het kader van de Orphan Drug Act . Volgens " Bureau van FDA van Orphan Products , " ongeveer $ 14.200.000 aan subsidie ​​geld is beschikbaar . De OOPD verzamelt ook informatie over weesgeneesmiddelen en nieuwe geneesmiddelen nog in de testfase en verdeelt die aan patiënten om hen te helpen hun behandeling plannen en hen te informeren over nieuwe klinische studies .
Nadeel van de Orphan Drug Act

de keerzijde van de Orphan Drug Act is dat het een monopolie voor bepaalde farmaceutische bedrijven heeft gemaakt . Omdat de wet geeft het bedrijf exclusieve marketing rechten voor zeven jaar , is er geen concurrentie voor de prijsstelling van de drugs te reguleren . Bijvoorbeeld , volgens "The Orphan Drug Act : Implementatie en Impact , " een weesgeneesmiddel , alglucerase , kan oplopen tot $ 300.000 per jaar . Hoewel in veel gevallen de prijs is vergelijkbaar met niet- weesgeneesmiddelen , vanwege de exclusiviteit factor , hoeft de patiënt niet de mogelijkheid om een ​​generieke versie van het geneesmiddel te kopen.