Gentherapie omvat het veranderen van de functie van een gen of het introduceren van vreemd genetisch materiaal in cellen om genetische aandoeningen of andere ziekten te behandelen of te voorkomen. Het heeft tot doel defecte genen te corrigeren of te vervangen, defecte eiwitten te repareren of nieuwe functies aan cellen toe te voegen, waardoor hun functie wordt hersteld of verbeterd. De benaderingen van gentherapie variëren en kunnen het vervangen van gemuteerde genen omvatten, het introduceren van functionele kopieën van genen, het onderdrukken van de expressie van schadelijke genen of het wijzigen van genregulerende elementen. Het potentieel ervan reikt verder dan genetische aandoeningen en omvat ook de behandeling van ziekten als kanker, infectieziekten en neurodegeneratieve aandoeningen door zich te richten op de onderliggende genetische oorzaken. Ethische en veiligheidsoverwegingen zijn, samen met voortdurend onderzoek en vooruitgang, van cruciaal belang op het gebied van gentherapie.