Cystische fibrose (CF) is een progressieve, levensverkortende genetische ziekte die de longen, pancreas en andere organen aantast. Er wordt onderzoek gedaan naar CF en het bestrijkt een breed scala aan gebieden, waaronder:

1. De basisbiologie van CF begrijpen:

- Het bestuderen van de functie van het CFTR-eiwit en hoe mutaties de functie ervan beïnvloeden.

- Onderzoek naar de moleculaire mechanismen die ten grondslag liggen aan de ontwikkeling en progressie van CF.

- Onderzoek naar de rol van ontstekingen en immuunreacties bij CF.

2. Nieuwe therapieën ontwikkelen:

- Het evalueren van de effectiviteit van potentiële nieuwe medicijnen om de CFTR-functie te corrigeren of te verbeteren, zoals CFTR-modulatoren.

- Onderzoek naar gentherapiebenaderingen om een ​​functionele kopie van het CFTR-gen in aangetaste cellen te introduceren.

- Onderzoek naar gepersonaliseerde geneeskundestrategieën op basis van individuele patiëntkenmerken en genetische markers.

3. Beheer en zorg verbeteren:

- Het bestuderen van de effectiviteit van verschillende behandelingsregimes voor CF, waaronder technieken voor het vrijmaken van de luchtwegen, antibiotica en voedingsondersteuning.

- Onderzoek naar manieren om complicaties van CF, zoals diabetes, leverziekte en osteoporose, te voorkomen en te beheersen.

- Het ontwikkelen van strategieën om de vroege diagnose en screening op CF te verbeteren.

4. Voeding en spijsvertering:

- Onderzoek naar de rol van voeding en dieetinterventies bij CF, inclusief de effecten van specifieke voedingsstoffen en supplementen op de ziekteprogressie.

- Onderzoek naar de relatie tussen CF en gastro-intestinale complicaties, zoals pancreasinsufficiëntie en malabsorptie.

5. Longfunctie en ademhalingszorg:

- Het bestuderen van de impact van CF op de longfunctie en de gezondheid van de luchtwegen, inclusief de effecten van lichaamsbeweging, omgevingsfactoren en luchtvervuiling.

- Het ontwikkelen van nieuwe benaderingen om de luchtwegklaring te verbeteren en longschade te verminderen.

- Onderzoek naar nieuwe strategieën voor het beheersen van luchtweginfecties en exacerbaties.

6. Psychosociale en levenskwaliteitstudies:

- Onderzoek naar de psychologische en sociale aspecten van het leven met CF, inclusief geestelijke gezondheid, coping-strategieën en de impact op patiënten en hun families.

- Het bestuderen van de factoren die bijdragen aan de kwaliteit van leven van mensen met CF.

7. Preklinisch onderzoek en diermodellen:

- Het gebruik van diermodellen en laboratoriumstudies om CF-ziektemechanismen en mogelijke therapieën te onderzoeken.

- Het ontwikkelen van nieuwe onderzoeksinstrumenten en technologieën om de vooruitgang in CF-onderzoek te versnellen.

8. Klinische onderzoeken en betrokkenheid van patiënten:

- Het uitvoeren van klinische onderzoeken om de veiligheid en effectiviteit van nieuwe CF-behandelingen en therapieën te evalueren.

- Patiënten en hun families betrekken bij onderzoeksstudies en besluitvorming om ervoor te zorgen dat de onderzoeksprioriteiten aansluiten bij de behoeften en zorgen van de CF-gemeenschap.

Over het geheel genomen zijn de onderzoeksinspanningen op het gebied van cystische fibrose gericht op het beter begrijpen van de ziekte, het ontwikkelen en testen van nieuwe therapieën, het verbeteren van de patiëntenzorg en de kwaliteit van leven, en uiteindelijk het vinden van een remedie voor deze slopende aandoening.