PMBL-therapiecellen zijn een type CAR (chimere antigeenreceptor) T-celtherapie die is ontworpen om kankercellen te targeten en te vernietigen. CAR T-cellen zijn zo ontworpen dat ze een chimere antigeenreceptor tot expressie brengen, wat een fusie-eiwit is dat bestaat uit een extracellulair antigeenbindend domein en een intracellulair T-celsignaleringsdomein. Hierdoor kunnen CAR T-cellen specifieke antigenen op kankercellen herkennen en eraan binden, en vervolgens een cytotoxisch signaal afgeven dat leidt tot de vernietiging van de kankercel.

PMBL (perifere mononucleaire bloedcel)-afgeleide CAR T-cellen worden gegenereerd door mononucleaire cellen uit perifeer bloed (PBMC's) uit het bloed van een patiënt te verzamelen en deze vervolgens genetisch te manipuleren om de gewenste CAR tot expressie te brengen. De PBMC's worden vervolgens in het laboratorium gekweekt en uitgebreid, en vervolgens opnieuw in de bloedbaan van de patiënt geïnjecteerd. De CAR T-cellen zullen vervolgens door het lichaam circuleren en alle kankercellen die het specifieke antigeen tot expressie brengen, aanvallen en vernietigen.

PMBL-therapiecellen worden momenteel onderzocht in klinische onderzoeken voor de behandeling van een verscheidenheid aan kankers, waaronder leukemie, lymfoom en solide tumoren. In deze onderzoeken hebben PMBL-therapiecellen veelbelovende resultaten laten zien in termen van het verkleinen van de tumorgrootte, het verbeteren van de overleving van de patiënt en het induceren van duurzame remissies.

De belangrijkste voordelen van PMBL-therapiecellen zijn onder meer hun vermogen om kankercellen met hoge specificiteit te targeten en te vernietigen, hun vermogen om gedurende een lange periode in het lichaam te blijven en hun vermogen om indien nodig meerdere keren opnieuw in een patiënt te worden geïnjecteerd. Deze voordelen maken PMBL-therapiecellen tot een veelbelovende nieuwe behandelingsoptie voor een verscheidenheid aan kankers.

Hier zijn enkele specifieke voorbeelden van hoe PMBL-therapiecellen zijn gebruikt om kanker te behandelen:

* Bij patiënten met acute lymfatische leukemie (ALL) is aangetoond dat PMBL-therapiecellen bij meer dan 80% van de patiënten volledige remissies veroorzaken.

* Bij patiënten met chronische lymfatische leukemie (CLL) is aangetoond dat PMBL-therapiecellen de tumorgrootte verkleinen en de overleving van de patiënt verbeteren.

* Bij patiënten met multipel myeloom is aangetoond dat PMBL-therapiecellen bij meer dan 50% van de patiënten duurzame remissies veroorzaken.

* Bij patiënten met solide tumoren, zoals melanoom en longkanker, hebben PMBL-therapiecellen veelbelovende resultaten laten zien bij het verkleinen van de tumorgrootte en het verbeteren van de overleving van de patiënt.

PMBL-therapiecellen worden nog steeds onderzocht, maar ze zijn veelbelovend gebleken als nieuwe behandelingsoptie voor een verscheidenheid aan kankers. Naarmate het onderzoek vordert, kunnen PMBL-therapiecellen een steeds belangrijker onderdeel worden van het kankerbehandelingslandschap.