Coronaire hartziekten is nog steeds een van de belangrijkste doodsoorzaken in de Verenigde Staten sinds het jaar 1900 , volgens het Amerikaanse Environmental Protection Agency . De ontwikkeling van plaque afzettingen langs slagader doorgangen verklaart hoe deze aandoening vordert. HDL gentherapie is , als nog, een experimentele benadering ontworpen om het lichaam te voorzien van een gen dat werkt om cholesterol opbouw langs de slagader muren te elimineren . Proces

Werkwijze achter gentherapie omvat het overbrengen van een gezonde of gemodificeerd DNA gen in een groep doelwitcellen in het lichaam, naar de University of Utah . Om dit te doen , moeten de wetenschappers eerst identificeren van de defecte gen , lokaliseren welke cellen in het lichaam bevatten het gen , en implanteren het gezonde gen in de doelcellen . Bij HDL gentherapie , wordt het defecte gen bevatte in de levercellen die HDL en LDL kunnen produceren in het bloed .

HDL hoge - dichtheid lipoproteïnen , verantwoordelijk voor het opruimen van overtollige cholesterol afzettingen van bloedvat muren . LDL zijn low- density lipoproteïnen die de neiging hebben om cholesterol afzettingen te creëren in de bloedvaten . Personen met een hoog niveau van HDL in het bloed op een lager risico op het ontwikkelen van hart-en vaatziekten dan mensen met een laag niveau , volgens de Universiteit van Utah .
Gentransfer

het gen dat verantwoordelijk is voor de HDL lever productie is apolipoproteïne E ( apoE ) , volgens de Amerikaanse Vereniging voor de Bevordering van de Wetenschap . Een studie uitgevoerd in februari 2000 door het Pasteur Instituut in Parijs , Frankrijk geïnjecteerd de apoE gen in de levercellen van muizen . Resultaten van de studie toonden een significante daling van de cholesterol in het bloed , en een toename van HDL dragers in het bloed .

Werken De apoE gen door te binden aan vetdeeltjes in het bloed , die meestal LDL dragers vast te houden aan ongebruikte cholesterol materialen . Deze materialen worden vervolgens teruggebracht naar de lever en omgezet in gal , en uitgescheiden via de darmen .
Gene Delivery

andere studie uitgevoerd in 2006 door het Cedars - Sinai Medical Center gebruikt een gemuteerde versie van het HDL -gen gevonden in een klein aantal individuen binnen Milaan , Italië . Dit gen , genaamd apoliprotein AI Milano , werd gevonden om het lichaam te beschermen tegen cholesterol- gerelateerde hart-en vaatziekten aandoeningen . Genoverdracht werd gedaan door middel van beenmerg transplantaties uitgevoerd op muizen onderwerpen . Het gen levering methode gebruikt een signaal molecuul dat macrofagen , die cellen van het immuunsysteem om buitenlandse materialen innemen zijn gericht .

Macrofagen zijn gevonden in de plaque afzettingen die slagader en bloedvatwanden lijn . En terwijl hun rol is om plaque aanslag voorkomen, de deposito's nog steeds op zijn plaats blijven. De apolipoproteïne AI Milano gen werd aangetoond te binden met HDL -moleculen , en het vergroten van hun vermogen om cholesterol uit macrofagen cellen te verwijderen binnen bloedvat voeringen . Eenmaal verwijderd , wordt cholesterol naar de lever gestuurd , omgezet in gal en uitgescheiden door de darmen .

Verdere ontwikkelingen op het gebied therapie HDL gen hopen een injecteerbare vorm van het gen dat elke jaren kan worden toegediend ontwerpen het lichaam te beschermen tegen hart-en vaatziekten .