Het onlangs goedgekeurde medicijn is Aducanumab, dat goedkeuring kreeg van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor de behandeling van de ziekte van Alzheimer. Hier zijn enkele belangrijke aspecten over Aducanumab:

Indicatie:Aducanumab is geïndiceerd voor de behandeling van milde cognitieve stoornissen (MCI) als gevolg van de ziekte van Alzheimer en milde dementie van Alzheimer.

Werkingsmechanisme:Aducanumab is een monoklonaal antilichaam dat zich richt op de geaggregeerde vormen van amyloïde-bèta, met name de amyloïde-bèta-plaques die zich bij de ziekte van Alzheimer in de hersenen ophopen. Door zich aan deze aggregaten te binden, streeft Aducanumab ernaar de niveaus van amyloïde-bèta te verlagen en mogelijk de progressie van de ziekte te vertragen.

Klinische onderzoeken:De goedkeuring van Aducanumab was gebaseerd op de resultaten van twee klinische fase 3-onderzoeken genaamd ENGAGE en EMERGE. ENGAGE voldeed niet aan het primaire eindpunt, terwijl EMERGE een statistisch significante vermindering van de klinische achteruitgang liet zien bij patiënten die Aducanumab kregen vergeleken met een placebo.

Dosering en toediening:Aducanumab wordt toegediend als een intraveneuze infusie. De aanbevolen startdosis is 10 mg per kilogram, elke vier weken gegeven. De dosis kan na een bepaalde periode worden verhoogd tot 20 mg per kilogram als de initiële respons gunstig is en er geen significante bijwerkingen zijn.

Vaak voorkomende bijwerkingen:Vaak voorkomende bijwerkingen geassocieerd met Aducanumab in klinische onderzoeken omvatten:

-Hersenoedeem (zwelling van de hersenen) of microbloedingen

-Hoofdpijn

-Duizeligheid

-Vermoeidheid

-Verwarring

-Misselijkheid

- Braken

-Huidreacties op de injectieplaats

Controverses:De goedkeuring van Aducanumab was controversieel vanwege gemengde wetenschappelijke meningen en zorgen over mogelijke schade en het gebrek aan substantieel klinisch voordeel dat in klinische onderzoeken is aangetoond. Sommige deskundigen uitten hun bezorgdheid over de validiteit en interpretatie van de gegevens uit klinische onderzoeken.

Lopend onderzoek:Langetermijnstudies zijn nodig om de veiligheid en effectiviteit van Aducanumab en de impact ervan op de progressie van de ziekte van Alzheimer verder te beoordelen.

Belang:Aducanumab vertegenwoordigt een belangrijke mijlpaal als de eerste ziektemodificerende therapie die specifiek gericht is op amyloïd-bèta bij de ziekte van Alzheimer en die goedkeuring krijgt van de FDA. Het is de eerste nieuwe behandeling voor de ziekte van Alzheimer die in bijna twintig jaar door de FDA is goedgekeurd. De klinische voordelen en de daarmee samenhangende risico's moeten echter zorgvuldig worden afgewogen, en nauwgezette monitoring is noodzakelijk voor patiënten die worden behandeld.

Ondanks de goedkeuring van Aducanumab blijft het bredere gesprek over de behandeling van de ziekte van Alzheimer een uitdaging, met voortdurende discussie en onderzoek om effectieve therapieën te vinden en de resultaten te verbeteren voor mensen die met deze slopende ziekte leven.