De FDA heeft de afgelopen jaren verschillende wijzigingen aangebracht in de manier waarop nieuwe medicijnen worden getest. Deze wijzigingen zijn bedoeld om:

* Verbeter de efficiëntie en effectiviteit van het drugstestproces

* Bescherm de veiligheid van patiënten

* Faciliteer de ontwikkeling van nieuwe medicijnen

Enkele van de belangrijkste veranderingen in het drugstestproces zijn:

* Het gebruik van biomarkers. Biomarkers zijn moleculen die in het lichaam gemeten kunnen worden en die de aanwezigheid van een ziekte of aandoening aangeven. Het gebruik van biomarkers kan onderzoekers helpen potentiële nieuwe medicijnen te identificeren waarvan de kans groter is dat ze effectief zijn bij de behandeling van een specifieke ziekte.

* Het gebruik van adaptieve klinische proefontwerpen. Dankzij adaptieve klinische proefontwerpen kunnen onderzoekers de opzet van een klinische proef aanpassen terwijl deze loopt. Dit kan onderzoekers helpen de meest veelbelovende medicijnen te identificeren en de medicijnen die niet effectief zijn te elimineren.

* Het gebruik van bewijsmateriaal uit de echte wereld. Real-world bewijs bestaat uit gegevens die buiten een klinische proefomgeving worden verzameld. Dit soort gegevens kan onderzoekers helpen begrijpen hoe medicijnen in de echte wereld presteren en potentiële veiligheidsproblemen identificeren.

Deze veranderingen hebben ertoe bijgedragen dat het testproces voor geneesmiddelen is verbeterd en efficiënter en effectiever is geworden. Als gevolg hiervan hebben patiënten nu sneller en veiliger toegang tot nieuwe medicijnen.

Hier zijn enkele specifieke voorbeelden van hoe veranderingen in het testen van geneesmiddelen de levens van patiënten hebben verbeterd:

* In 2015 keurde de FDA het medicijn nivolumab (Opdivo) goed voor de behandeling van gevorderd melanoom. Nivolumab is een immunotherapiemedicijn dat het immuunsysteem van het lichaam helpt kanker te bestrijden. De goedkeuring van nivolumab was gebaseerd op resultaten van een klinische proef waaruit bleek dat het medicijn effectief was in het verkleinen van tumoren en het verbeteren van de overlevingskansen.

* In 2016 keurde de FDA het medicijn pembrolizumab (Keytruda) goed voor de behandeling van gevorderde longkanker. Pembrolizumab is ook een immunotherapiemedicijn dat het immuunsysteem van het lichaam helpt kanker te bestrijden. De goedkeuring van pembrolizumab was gebaseerd op resultaten van een klinische proef waaruit bleek dat het medicijn effectief was in het verkleinen van tumoren en het verbeteren van de overlevingskansen.

* In 2017 keurde de FDA het medicijn alectinib (Alecensa) goed voor de behandeling van ALK-positieve niet-kleincellige longkanker. Alectinib is een doelgericht therapiegeneesmiddel dat de groei van kankercellen blokkeert. De goedkeuring van alectinib was gebaseerd op resultaten uit een klinische studie waaruit bleek dat het medicijn effectief was in het verkleinen van tumoren en het verbeteren van de overlevingskansen.

Dit zijn slechts enkele voorbeelden van hoe veranderingen in het testen van geneesmiddelen de levens van patiënten hebben verbeterd. Naarmate het testproces voor medicijnen zich blijft ontwikkelen, kunnen we nog meer nieuwe medicijnen verwachten die effectief en veilig zijn.