Amerikaanse en Europese wetenschappers gebruikt lentivirussen in een baanbrekend klinisch onderzoek gericht op het genezen van adrenoleukodystrofie ( ALD ) , een fatale hersenziekte bij jonge jongens , dat wordt veroorzaakt door een gemuteerd ALD gen . De lentivirus leverde een correcte versie van de ALD -gen om twee jonge patiënten en in 2009 , de wetenschappers bekend dat ze de progressie van de ziekte was gestopt . Lentivirussen

Lentivirussen zijn retrovirussen , omdat hun genetische informatie wordt opgenomen in RNA in plaats van DNA. Ze infecteren humane cellen en een speciale enzym zet hun RNA in DNA, dat integreert in het cellulaire DNA. De cellen repliceren deze genen , die meer virussen die andere cellen infecteren maken .
Wijzigingen

Wetenschappers wijzigde de lentiviruses . In plaats van het leveren van de virus genen naar een cel , het gemodificeerde lentivirus levert een therapeutisch gen zoals ALD . Zij plaatsten de genen voor de virale structurele eiwitten in plasmiden , waarin kleine stukjes DNA zijn . Een aparte plasmide bevat de ALD -gen .
Transfection

Wetenschappers produceren de gewijzigde lentivirussen door transfectie . Ze mengen de plasmiden met zouten of lipiden die de plasmiden in cellen waar ze gerepliceerd laten . De cellen produceren het virale structurele eiwitten die zelf - assembleren in virusdeeltjes , die elk een stuk van RNA met de ALD gen . Deze gemodificeerde deeltjes verlaten de cellen in het groeimedium , waar zij worden verzameld voor gebruik bij gentherapie proeven .
Gebruik

De virussen zijn een populair middel voor het modificeren van cellen voor onderzoek en industriële toepassingen , naast gentherapie . Bijvoorbeeld , kunnen de cellen worden gemaakt die insuline voor farmaceutische productie of Green Fluorescent Protein voor het bijhouden van de cellen in de migratie studies uit te drukken .